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《自然》
碱基编辑持久降低灵长类动物胆固醇
美国Verve治疗公司Sekar Kathiresan研究组发现，PCSK9的体内CRISPR碱基编辑可持久降低灵长类动物的胆固醇。近日，《自然》发表了这一成果。
研究人员证明，使用脂质纳米颗粒在体内传递的CRISPR碱基编辑器可以有效、精确地修饰食蟹猴中与疾病相关的基因。研究人员观察到单次输注脂质纳米颗粒后肝脏中的PCSK9接近完全敲低，同时血液中PCSK9和低密度脂蛋白胆固醇的水平分别降低了约90%和约60%。单剂量治疗后，所有这些变化至少稳定了8个月。
除了支持“一劳永逸”的方法来降低低密度脂蛋白胆固醇和治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（全球死亡的主要原因）之外，这些结果还概念性验证如何有效地使用CRISPR碱基编辑器在肝脏以及潜在的其他器官的治疗靶基因中，进行精确的单核苷酸改变 。
据了解，基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，具有永久修饰患者致病基因的潜力。在临床试验中向患者体内施用基因编辑器之前，在非人类灵长类动物的靶器官中进行持久编辑测试是关键的一步。
相关论文信息：
https://doi.org/10.1038/s41586-021-03534-y
《细胞》
科学家绘制出人类发育图谱
瑞士巴塞尔大学J. Gray Camp等研究人员合作绘制出人类发育图谱。这一研究成果近日在线发表于《细胞》。
器官由器官发生过程中跨越瞬时状态的多种细胞类型组成。为了在人类发育过程中研究这种多样性，研究人员从呼吸道和胃肠道等多个发育中的内胚层器官中生成了一个单细胞转录组图谱。研究人员阐明了细胞状态、转录因子以及跨谱系的器官特异性上皮干细胞和间质相互作用。研究人员将这个图谱作为高维搜索空间，从而在多种培养条件下对人类多能干细胞衍生的肠道类器官（HIOs）进行基准测试。
结果表明，HIOs概括了参考细胞状态，并使用HIOs重构了肠上皮和间充质出现的分子动力学。研究人员发现，间充质衍生的微环境表明，NRG1增强了肠道干细胞的体外成熟，并且同源盒转录因子CDX2是人类上皮和间充质区域化所必需的。这项工作结合了细胞图谱和类器官技术，可用于了解人体器官的发育如何协调。
相关论文信息：
https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.028
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