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携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。图片来源：Science Photo Library
本报讯 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系统，且疗效显著——96%的儿童能够停止主要药物治疗。
这种疾病的正式名称是严重联合免疫缺陷（SCID），其“绰号”来自曾被用于给SCID患儿做“茧”的保护性塑料泡沫。
SCID的一种常见形式是由编码腺苷脱氨酶（ADA）的基因突变引起的。目前的治疗方法存在缺陷——酶替代疗法不能完全恢复免疫系统，以前批准的基因疗法曾导致一个接受者患上白血病。
美国加州大学洛杉矶分校的Donald Kohn和同事利用一种旨在将致癌风险降至最低的病毒，将一种功能性ADA基因导入参与者的干细胞中。在注射了这种细胞的50名ADA-SCID儿童中（30例在美国、20例在英国），48名儿童能够停止酶替代治疗，没有一人显示出癌症迹象。
作者报告称，在随访24个月和随访36个月时，所有患儿总生存率为100%。他们总结认为，这种方式有助于患儿代谢纠正和功能免疫重建。
研究人员日前在《新英格兰医学杂志》上报告了这一成果。（晋楠）
相关论文信息：
http://doi.org/10.105 6/NEJMoa2027675
《中国科学报》 (2021-05-19 第2版 国际)关注【深圳科普】微信公众号，在对话框：
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